În premieră, o echipă de cercetători a reușit să atenueze simptomele unei boli genetice rare care-i puneau viața în pericol unui sugar, folosind o tehnică de terapie de editare genetică CRISPR creată special pentru mutația genetică a copilului. Intervenția, realizată într-un interval record de doar șase luni, marchează un pas decisiv spre medicina genetică cu adevărat personalizată, adaptată fiecărui pacient.
Copilul, tratat pentru prima dată la vârsta de șapte luni, suferă de o tulburare severă a ciclului ureei, care duce la acumularea de amoniac toxic în sânge. Deși terapia nu a eliminat complet necesitatea dietei speciale și a medicației, dovezile clinice arată că defectul genetic a fost corectat în parte în celulele hepatice, reducând riscurile acute și deschizând perspectiva evităr…
Stiripesurse.ro
Pentru prima dată, simptomele unei boli genetice rare la un sugar sunt atenuante folosind terapie de editare genetică CRISPR
Articole similare
Articolul precedent![]( "Sărutul Sângelui (Frăția Pumnalului Negru: Moștenirea vol. 1) de J.R. Ward")
Articolul următor![]( "LEGO a lansat primul set Star Trek (chiar nava Enterprise, desigur)")